La recherche - Les essais cliniques
La société United Therapeutics Corporation a annoncé les résultats positifs de l'étude TETON-2, qui évalue l'efficacité de Tyvaso® (solution inhalée de Tréprostinil *) pour traiter la fibrose pulmonaire idiopathique (FPI) sur des patients en Europe et en Asie.
Les résultats clés de l'étude TETON-2 sont les suivants :
1.Objectif principal atteint : Tyvaso® a démontré une amélioration significative de la capacité vitale forcée (FVC) absolue par rapport au placebo, avec une différence de 95,6 mL (p < 0,0001) après 52 semaines.
2. Bénéfices observés dans tous les sous-groupes : Les améliorations ont été constatées indépendamment de l'utilisation de thérapies de fond (nintedanib, pirfénidone ou aucune).
3.Objectifs secondaires atteints :
o Amélioration statistiquement significative du délai avant la première aggravation clinique.
o Changements positifs dans le pourcentage prédit de CVF, la qualité de vie (questionnaire K-BILD) et la capacité de diffusion pulmonaire pour le monoxyde de carbone (DLCO).
4. Tolérance et sécurité : Le traitement a été bien toléré, sans effets indésirables majeurs conduisant à un arrêt du traitement.
Une avancée importante
Ces résultats marquent une avancée importante dans le traitement de la FPI, offrant de nouvelles perspectives pour les patients. United Therapeutics prévoit de soumettre ces données aux autorités de santé pour élargir à la FPI les indications de Tyvaso (déjà prescrit pour l’HTaP) et présentera des résultats supplémentaires lors du Congrès de la Société Européenne de Pneumologie (ERS) en septembre 2025.
« C’est un immense honneur d’assister à la mise au service des patients de la puissance de l’innovation scientifique, a déclaré Martine Rothblatt, Ph.D., présidente-directrice générale de United Therapeutics. Le succès de TETON-2 confirme l’efficacité antifibrotique de Tyvaso et ouvre une nouvelle perspective d’espoir pour les personnes atteintes de fibrose pulmonaire idiopathique (FPI) et leurs familles. »
« Ces données extrêmement positives envoient un signal clair quant aux bénéfices potentiels de Tyvaso pour les patients atteints de FPI, a déclaré Peter Smith, Pharm. D., vice-président principal du développement des produits chez United Therapeutics et responsable du programme mondial TETON. Ces résultats pourraient transformer la prise en charge de la FPI et offrir de nouvelles perspectives à une population de patients beaucoup plus large qu’auparavant. »
Nouvel espoir
" Les traitements actuels de la FPI n’apportent que des bénéfices modestes, souvent associés à des effets indésirables contraignants, a indiqué de son côté Steven D. Nathan, M.D., titulaire de la chaire Schar et directeur du programme sur les maladies pulmonaires avancées et la transplantation pulmonaire à l’Inova Fairfax Hospital, ainsi que président du comité directeur TETON. Ces résultats représentent une avancée majeure et nourrissent l’espoir d’améliorer le pronostic de patients qui ont désespérément besoin de meilleures options thérapeutiques. Ces résultats résolument positifs incluent des critères d’évaluation jamais atteints dans les précédents essais cliniques de phase 3 sur la FPI — notamment, et c’est essentiel, une amélioration de la qualité de vie. Il est également notable que la majorité des patients recevaient déjà un traitement antifibrotique standard, ce qui rend ces résultats d’autant plus remarquables. Nous sommes particulièrement enthousiastes pour nos patients, car ces données leur redonnent un nouvel espoir. »
NB : Les résultats de l’étude TETON-1, identique mais sur des patients en Amérique du nord est attendue pour le 1er semestre 2026.
* Le tréprostinil est utilisé pour traiter certains types d'hypertension artérielle pulmonaire
(Source : Communiqué de presse United Therapeutics Corporation du 2 septembre 2025)